中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊（實(shí)習(xí)記者康紹博） 每次有關(guān)細(xì)胞治療的政策出臺(tái)，都會(huì)引起社會(huì)各界的極大關(guān)注和討論。

　　3月29日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》（征求意見(jiàn)稿）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《辦法》），經(jīng)商國(guó)家藥監(jiān)局同意，面向社會(huì)征求意見(jiàn)?！掇k法》一經(jīng)發(fā)布，便引起了極大震動(dòng)——有醫(yī)療從業(yè)人員認(rèn)為體細(xì)胞臨床研究迎來(lái)了“春天”，有企業(yè)關(guān)注體細(xì)胞治療從臨床研究到轉(zhuǎn)化應(yīng)用的經(jīng)濟(jì)效益，還有業(yè)內(nèi)人士擔(dān)憂(yōu)細(xì)胞治療項(xiàng)目標(biāo)準(zhǔn)是否會(huì)因此降低。為準(zhǔn)確解讀《辦法》發(fā)布的意義以及帶來(lái)的影響，《中國(guó)醫(yī)藥報(bào)》記者采訪(fǎng)了包括中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所胡曉年研究員、中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)吳朝暉秘書(shū)長(zhǎng)、北京醫(yī)院生物治療中心馬潔主任在內(nèi)的行業(yè)專(zhuān)家。

　　“《辦法》的總體基調(diào)是在加強(qiáng)管理的前提下穩(wěn)步推進(jìn)，體細(xì)胞治療尚未完全‘放開(kāi)’?！薄@是被采訪(fǎng)專(zhuān)家的共識(shí)。

　　我國(guó)對(duì)體細(xì)胞治療的管理模式

　　細(xì)胞治療是指將激活或生物工程改造過(guò)的人體細(xì)胞移植或輸入患者體內(nèi)，新輸入的細(xì)胞可以替代受損細(xì)胞或者具有更強(qiáng)的免疫殺傷功能，從而達(dá)到治療疾病的目的。馬潔表示，細(xì)胞治療與藥品和傳統(tǒng)的醫(yī)療技術(shù)既有區(qū)別又相互聯(lián)系。藥品依據(jù)《中國(guó)藥典》的標(biāo)準(zhǔn)在藥廠(chǎng)里生產(chǎn)，經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的質(zhì)量把控，最終以產(chǎn)品形式應(yīng)用于患者。醫(yī)療技術(shù)則不存在生產(chǎn)過(guò)程，是在醫(yī)院內(nèi)部醫(yī)療行為過(guò)程中產(chǎn)生，由醫(yī)生直接應(yīng)用在臨床上。細(xì)胞治療，一方面需要生產(chǎn)企業(yè)利用人體活細(xì)胞進(jìn)行加工，具有藥品的“生產(chǎn)屬性”；另一方面細(xì)胞治療的啟動(dòng)及能否發(fā)揮作用取決于醫(yī)生的臨床經(jīng)驗(yàn)和對(duì)病人狀態(tài)進(jìn)行分析后的決策，因此其又具備醫(yī)療技術(shù)的特點(diǎn)。這種“雙重屬性”會(huì)給管理帶來(lái)一定的挑戰(zhàn)。

　　吳朝暉進(jìn)一步說(shuō)明了細(xì)胞治療和藥品的區(qū)別，“細(xì)胞是活的，其制備要求更高，難以按照傳統(tǒng)藥品大批量生產(chǎn)和運(yùn)輸。此外，細(xì)胞是個(gè)性化的，其在治療過(guò)程中針對(duì)性更強(qiáng)，而并非像傳統(tǒng)藥品一樣面向某個(gè)群體”。

　　針對(duì)細(xì)胞治療的特性，國(guó)外采取了不同的管理模式。目前在歐美地區(qū)，主要是藥品監(jiān)管部門(mén)對(duì)細(xì)胞治療進(jìn)行監(jiān)管。在日本，細(xì)胞治療在藥品監(jiān)管部門(mén)按照藥品申報(bào)的同時(shí)也允許按照醫(yī)療技術(shù)在臨床進(jìn)行應(yīng)用。胡曉年表示，我國(guó)一直在探索如何對(duì)體細(xì)胞治療進(jìn)行規(guī)范管理。如果只有藥品申報(bào)一條路可走而沒(méi)有醫(yī)療技術(shù)途徑，顯然不利于一部分患者及時(shí)獲得體細(xì)胞治療帶來(lái)的益處；但如果體細(xì)胞治療的臨床研究門(mén)檻過(guò)低，則又不利于創(chuàng)新發(fā)展和保護(hù)受試者權(quán)益。此次國(guó)家衛(wèi)健委公布的管理辦法既明確了體細(xì)胞治療作為藥品和醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行‘并行’管理的模式，又明確了對(duì)細(xì)胞治療臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用的管理要求。

　　轉(zhuǎn)化應(yīng)用不會(huì)降低標(biāo)準(zhǔn)

　　2016年的“魏則西事件”曾引起全民關(guān)注，細(xì)胞治療也被推向了風(fēng)口浪尖。細(xì)胞治療有沒(méi)有效、是否可以在臨床上應(yīng)用、相關(guān)部門(mén)應(yīng)如何對(duì)其進(jìn)行監(jiān)管，相關(guān)政策不穩(wěn)定，影響各類(lèi)研究項(xiàng)目的進(jìn)展。因此，《辦法》的發(fā)布在準(zhǔn)許符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)將體細(xì)胞治療研究轉(zhuǎn)入臨床應(yīng)用的同時(shí)，也引發(fā)了社會(huì)上的一些質(zhì)疑聲，擔(dān)心會(huì)引發(fā)各種亂象，重回“魏則西事件”發(fā)生之前的局面。

　　針對(duì)此類(lèi)問(wèn)題，吳朝暉表示：“魏則西事件暴露出的主要問(wèn)題在于醫(yī)療機(jī)構(gòu)的競(jìng)價(jià)排名、夸大細(xì)胞治療的功效、違規(guī)收費(fèi)等方面。但這不能證明細(xì)胞治療是不可行的，只要運(yùn)用適當(dāng)?shù)谋O(jiān)管手段，嚴(yán)格的管理標(biāo)準(zhǔn)，就應(yīng)該允許符合規(guī)范的研究項(xiàng)目進(jìn)行下去，取得安全有效的數(shù)據(jù)后，再進(jìn)行臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用”。

　　他進(jìn)一步說(shuō)明，《辦法》中規(guī)定，國(guó)家衛(wèi)健委將參照《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》的基本原則組織制定和發(fā)布《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》，不會(huì)放松醫(yī)療機(jī)構(gòu)將體細(xì)胞臨床研究轉(zhuǎn)入實(shí)際應(yīng)用的各類(lèi)標(biāo)準(zhǔn)。細(xì)胞治療的研究要想進(jìn)入應(yīng)用階段，需要在臨床研究取得體細(xì)胞治療安全性、有效性等證據(jù)的基礎(chǔ)上，總結(jié)形成針對(duì)某種疾?。ㄟm應(yīng)證）的治療方案和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)（包括細(xì)胞治療的種類(lèi)/途徑、治療劑量/次數(shù)和療程等）。然后需要通過(guò)該機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用評(píng)估審查和倫理委員會(huì)的倫理審查，具備完善的體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用持續(xù)評(píng)估方案。經(jīng)備案后，才可以在開(kāi)展臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

　　在上述過(guò)程中，國(guó)家衛(wèi)健委會(huì)采取飛行檢查等方式對(duì)備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專(zhuān)項(xiàng)檢查或有因檢查，并將檢查結(jié)果公示。醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展體細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用出現(xiàn)《辦法》第二十八條規(guī)定情形的，省級(jí)衛(wèi)生健康行政部門(mén)應(yīng)當(dāng)責(zé)令其暫停體細(xì)胞治療臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目，整改期不少于6個(gè)月，并將有關(guān)情況報(bào)告國(guó)家衛(wèi)健委；存在第二十九條規(guī)定情形的，國(guó)家衛(wèi)健委將責(zé)令其停止體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，予以通報(bào)批評(píng)，并按照有關(guān)法律法規(guī)的規(guī)定進(jìn)行處理。

　　“臨床研究到轉(zhuǎn)化應(yīng)用這條路并不容易走，對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目均提出了較高的要求，不是所有的醫(yī)療機(jī)構(gòu)都可以走下來(lái)的?！眳浅瘯煴硎?，此次《辦法》的總體基調(diào)仍是嚴(yán)管，相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)有清醒的認(rèn)識(shí)。

　　《辦法》的發(fā)布會(huì)帶來(lái)哪些影響

　　《辦法》出臺(tái)一是可滿(mǎn)足腫瘤患者的醫(yī)療需求，二是讓相關(guān)的體細(xì)胞研究有法可依。

　　“《辦法》的發(fā)布對(duì)廣大腫瘤患者無(wú)疑是一大利好?！瘪R潔表示?，F(xiàn)在國(guó)內(nèi)一些腫瘤患者，苦于國(guó)內(nèi)相關(guān)前沿技術(shù)不成熟，專(zhuān)門(mén)到國(guó)外尋求治療，管理部門(mén)有義務(wù)解決這部分臨床需求?！掇k法》的發(fā)布意味著有能力、符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以加大對(duì)腫瘤患者體細(xì)胞治療的臨床研究，從而提高治療效果。而體細(xì)胞治療臨床應(yīng)用的費(fèi)用按照國(guó)家發(fā)展改革委等4部門(mén)《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)醫(yī)療服務(wù)價(jià)格改革意見(jiàn)的通知》有關(guān)要求來(lái)確定，可有效控制患者接受細(xì)胞治療的成本。

　　對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)而言，《辦法》可以很好地規(guī)范其臨床研究。馬潔認(rèn)為，目前的臨床研究多數(shù)是醫(yī)療機(jī)構(gòu)自行決定開(kāi)展的，缺少外部管理。《辦法》的出臺(tái)和實(shí)施將加強(qiáng)臨床研究管理。根據(jù)《辦法》的有關(guān)規(guī)定，正在開(kāi)展體細(xì)胞治療臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)在《辦法》發(fā)布之日起30個(gè)工作日內(nèi)履行備案程序。國(guó)家衛(wèi)健委會(huì)組織專(zhuān)家進(jìn)行督導(dǎo)檢查，對(duì)不符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其研究項(xiàng)目提出暫?；蚪K止意見(jiàn)，符合條件的可繼續(xù)開(kāi)展研究。

　　此外，醫(yī)療機(jī)構(gòu)相關(guān)的研究應(yīng)用并不會(huì)與企業(yè)已經(jīng)按照藥品申報(bào)的細(xì)胞治療產(chǎn)品產(chǎn)生沖突，不會(huì)真正影響到產(chǎn)業(yè)發(fā)展。吳朝暉特別指出，相關(guān)企業(yè)不必?fù)?dān)心醫(yī)療機(jī)構(gòu)“彎道超車(chē)”，《辦法》規(guī)定國(guó)家衛(wèi)健委對(duì)細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目進(jìn)行動(dòng)態(tài)目錄管理，主要包括對(duì)某些不具備產(chǎn)業(yè)化，或者比較前沿、產(chǎn)業(yè)化前景不明朗的細(xì)胞治療項(xiàng)目，與可產(chǎn)業(yè)化的項(xiàng)目或已經(jīng)上市的細(xì)胞治療產(chǎn)品錯(cuò)位發(fā)展，一旦目錄內(nèi)同類(lèi)細(xì)胞治療產(chǎn)品獲得藥監(jiān)部門(mén)的臨床批件或藥品批準(zhǔn)文號(hào)后，就應(yīng)當(dāng)移出目錄，給產(chǎn)品上市讓路。