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從單點突圍走向全鏈條協(xié)同 AI驅(qū)動新藥研發(fā)破解“雙十困局”

  • 2026-02-26 16:53
  • 作者:
  • 來源:中國醫(yī)藥報

當傳統(tǒng)醫(yī)藥行業(yè)還陷在“十年研發(fā)周期、十億美元投入”的“雙十困局”時,人工智能(AI)正以破局之勢撕開突破口,重新構(gòu)建行業(yè)的效率邊界及能力邊界。


和鉑醫(yī)藥AI戰(zhàn)略再升級,前不久正式發(fā)布其AI平臺Hu-mAtrIxTM驅(qū)動的首個全人源AI HCAb模型——全人源重鏈抗體(HCAb)生成和篩選模型。同時,和鉑醫(yī)藥還發(fā)起成立了AI+生物醫(yī)藥生態(tài)圈聯(lián)盟(以下簡稱聯(lián)盟),首批成員包括孚騰資本、英矽智能、分子之心、阿惟絡醫(yī)療科技等。


從制藥環(huán)節(jié)的單點突破,到聯(lián)盟式的“全鏈條”創(chuàng)新,AI將為醫(yī)藥行業(yè)打開全新的想象空間。


AI不僅降本增效,還能“變不可能為可能”


AI、大數(shù)據(jù)等新技術正以前所未有的速度重塑藥物研發(fā)模式,驅(qū)動醫(yī)藥行業(yè)變革。


“抗體藥物研發(fā)中,AI可以輔助優(yōu)化抗體的親和力、特異性和穩(wěn)定性,從而提高藥物療效并降低副作用。另外,AI技術還可以幫助探索新的藥物研發(fā)領域和靶點。一些傳統(tǒng)方法難以攻克的疾病,如神經(jīng)退行性疾病、罕見病等,通過AI分析和預測,可以發(fā)現(xiàn)新的治療策略和藥物分子,為這些疾病的治療帶來新希望。”和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松說。


當前,AI已應用于靶點發(fā)現(xiàn)、分子設計、臨床試驗等藥物研發(fā)的多個環(huán)節(jié)。


分子之心創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官許錦波表示,在分子設計階段,AI不僅可以降本增效,還能“變不可能為可能”?!氨热缫恍┕δ艿鞍自O計,如果用傳統(tǒng)計算工具,要做很長時間,也有可能做不出來。AI讓高度復雜且非自然界存在的蛋白設計成為可能?!?/p>


英矽智能一款完全利用AI發(fā)現(xiàn)和設計的藥物Rentosertib已經(jīng)處于Ⅱ期臨床試驗階段。該公司聯(lián)席首席執(zhí)行官兼首席科學官任峰介紹,目前AI已經(jīng)應用到英矽智能藥物研發(fā)的多流程中,包括靶標發(fā)現(xiàn)、小分子設計,以及臨床試驗方案優(yōu)化等。


任峰以靶標發(fā)現(xiàn)為例:“感觸最深的是,AI可以幫我們?nèi)プ鲆恍┰瓌?chuàng)性很強的東西。過去找靶點,往往是通過已經(jīng)發(fā)表的文獻,找蛋白或者基因功能,然后再試圖把功能和疾病聯(lián)系起來。AI的優(yōu)勢在于能夠處理海量的患者多組學數(shù)據(jù),并將其與健康人的數(shù)據(jù)進行差異對比,直接定位致病因素,找到攜帶突變的基因。這種‘逆向’方式,極大提高了研發(fā)效率?!?/p>


臨床試驗是藥物研發(fā)流程中最耗時、也最耗資金的環(huán)節(jié)。Evinova中國總經(jīng)理張杰表示,AI在賦能臨床開發(fā)平臺方面,已經(jīng)展現(xiàn)出巨大潛力?!癆I在做患者畫像(Patient Profile)與臨床方案(Protocol)匹配時,準確率已經(jīng)超過80%,接近人類專家水平,這意味著AI能高效篩選出最合適的潛在患者。在加速患者招募方面,AI的介入可以節(jié)省約40%時間?!贝送?,他表示,AI agent(人工智能體)在臨床方案設計方面也已經(jīng)開展了很多探索。


“綠皮火車”變“高鐵”,不能只換軌道和信號燈


早在此次聯(lián)盟成立之前,和鉑醫(yī)藥已經(jīng)開始與相關企業(yè)就AI技術開展合作。例如,今年2月,和鉑醫(yī)藥與英矽智能達成戰(zhàn)略合作,共同推進AI賦能的抗體發(fā)現(xiàn)算法和應用開發(fā)。和鉑醫(yī)藥具有行業(yè)領先的技術平臺、專有數(shù)據(jù)集以及豐富抗體開發(fā)經(jīng)驗,英矽智能則在構(gòu)建一體化AI驅(qū)動藥物研發(fā)平臺方面擁有技術優(yōu)勢。


談及為何要成立AI聯(lián)盟,王勁松作了一個比喻,“從綠皮火車變成高鐵,不是只換軌道和信號燈就可以。我們看到,多數(shù)公司都是在制藥鏈條的某個環(huán)節(jié)深挖AI應用,但這遠不能發(fā)揮AI的全部價值?!?/p>


在王勁松看來,AI待挖掘的最大潛在價值,或許在于解決新藥研發(fā)中最具挑戰(zhàn)性的“轉(zhuǎn)化預判”問題。


傳統(tǒng)的藥物研發(fā)失敗率極高,細胞模型和動物模型等臨床前數(shù)據(jù)與人體臨床數(shù)據(jù)之間往往存在巨大斷層,導致前期判斷的有效性和安全性在人體內(nèi)經(jīng)常失效,這也是藥物研發(fā)的痛點和風險所在。以動物模型為例,其與人類疾病的發(fā)生、發(fā)展,以及藥物反應等方面存在本質(zhì)差異,尤其是動物的腫瘤微環(huán)境無法真實模擬人體情況。


業(yè)內(nèi)人士表示,AI有望大大提升新藥研發(fā)中“轉(zhuǎn)化預判”的準確率,在更早期階段預測分子的臨床表現(xiàn),讓行業(yè)真正告別“雙十困局”。當然,前提是有足夠的數(shù)據(jù),而且是能夠覆蓋研發(fā)全鏈條的數(shù)據(jù)。這也是聯(lián)盟成立的原因所在——讓更多上下游數(shù)據(jù)互通。


可以看到,聯(lián)盟中既有制藥企業(yè),也有醫(yī)療機構(gòu)、科研院所?!按笮椭扑幑尽?chuàng)新藥企業(yè)、科研院所,手中積累的數(shù)據(jù)都是不一樣的。制藥公司更多的是臨床數(shù)據(jù),創(chuàng)新藥企業(yè)可能是一些實驗數(shù)據(jù),院?;蛘呖蒲袡C構(gòu)更多的是研發(fā)數(shù)據(jù)。如何推動多機構(gòu)之間的數(shù)據(jù)互通,是未來要聚焦的一個問題。這些數(shù)據(jù)對于每家機構(gòu)來說都是關鍵資產(chǎn),未來或許可以通過隱私計算等技術打破壁壘?!眮嗰R遜云科技中國醫(yī)療及生命科學行業(yè)解決方案團隊負責人姚亮表示。(文據(jù)新華財經(jīng))


(責任編輯:劉思慧)

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